Estimulación Cerebral Profunda del Globo Pálido Interno y del Núcleo Subtalámico en la Distonía Pediátrica: Una Revisión Sistemática y Metanálisis

Reunión intermedia de la WSSFN 2025. Resumen 0107.

Resumen

Introducción: La estimulación cerebral profunda (ECP) dirigida al globo pálido interno (GPi) y al núcleo subtalámico (NST) se ha convertido en una opción terapéutica para pacientes pediátricos con distonía refractaria al tratamiento médico. Sin embargo, la evidencia sigue estando fragmentada en cohortes pequeñas y poblaciones heterogéneas.
Método: Se realizó una revisión sistemática y un metanálisis de acuerdo con las directrices PRISMA. Se realizaron búsquedas en PubMed, Embase, Scopus, Web of Science y CENTRAL hasta agosto de 2025. Los estudios fueron elegibles si incluían pacientes pediátricos (<18 años) con distonía refractaria al tratamiento médico sometidos a estimulación cerebral profunda (ECP) dirigida al globo pálido interno (GPi) o al núcleo subtalámico (NST). El resultado principal fue el cambio porcentual en la puntuación BFMDRS-Motor a los 12 meses. Los resultados secundarios incluyeron el cambio porcentual medio en la puntuación de discapacidad de la BFMDRS a los 12 meses, la tasa de respuesta (mejora motora ≥50%) y la incidencia de eventos adversos graves (EAG). Los datos se agruparon mediante un modelo de efectos aleatorios en R Studio, y el riesgo de sesgo se evaluó con la herramienta ROBINS-I.
Resultados: Catorce estudios cumplieron los criterios de inclusión, pero solo cinco fueron elegibles para la síntesis cuantitativa del resultado primario. En el caso de la GPi-DBS, la mejoría media agrupada en la BFMDRS-Motora a los 12 meses osciló entre el 60,2% y el 83,2% (I² = 86,1%), mientras que la BFMDRS-Discapacidad mostró una mejoría media agrupada del 40,8% al 79,5% (I² = 99,2%). Las tasas de respuesta (mejora motora ≥50%) oscilaron entre el 0% y el 89%, y la mayoría de las series informaron entre el 60% y el 80%. Se presentaron eventos adversos graves en aproximadamente el 15-20% de los pacientes. Un seguimiento a largo plazo de hasta 13 años confirmó un beneficio sostenido. Para la ECP-STN, la mejoría motora media agrupada fue del 63,8% (IC del 95%: 36,9-90,6; I² = 90,3%), aunque se basó únicamente en dos cohortes pequeñas. En general, el riesgo de sesgo entre los estudios se consideró de moderado a grave según la herramienta ROBINS-I.
Conclusiones: Este metanálisis de un solo brazo sugiere que la ECP-GPi proporciona una mejoría motora y funcional significativa en la distonía pediátrica, mientras que la evidencia para la ECP-STN sigue siendo limitada. Los eventos adversos fueron relativamente frecuentes, pero manejables. Dado que la evidencia disponible se limita a estudios observacionales, se requieren más ensayos controlados aleatorizados para confirmar estos resultados y refinar la selección de los objetivos.